华海药业子公司HB0034 (IL-36R单抗) 获美国FDA孤儿药资格认定
近日，华海药业子公司上海华奥泰生物药业股份有限公司（以下简称“华奥泰”）的产品HB0034注射液（抗IL-36R单抗）获得美国食品药品监督管理局（以下简称“美国FDA”）孤儿药认定用于治疗泛发性脓疱型银屑病（GPP）。该认证能够加快推进HB0034在美国的后续研发、临床试验及上市注册的进度。同时，可享受一定的政策支持，包括但不限于临床试验费用的税收抵免、免除新药申请费、产品获批后将享受7年的市场独占权。
HB0034目前已完成临床Ia/Ic及Ib期研究，计划2023年底启动关键Ⅱ期。其临床初步结果已入选2023年欧洲皮肤病年会（EADV）壁报。
01、 药物基本情况
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药物名称：HB0034注射液
适应症：泛发性脓疱型银屑病（GPP）
申请编号：DRU-2023-9517
申请人：上海华奥泰生物药业股份有限公司
审批结论：HB0034注射液获美国FDA颁发孤儿药资格认定，用于治疗泛发性脓疱型银屑病（GPP）
02、 项目基本介绍
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HB0034为靶向IL-36R（白介素-36受体）的人源化IgG1（免疫球蛋白G1）型单克隆抗体，能特异性结合IL-36R，阻断IL-36炎症通路信号。HB0034 与 IL-36R 结合竞争性阻断受体激动剂（IL36α，β 和 γ）与 IL-36R 的结合，下调下游促炎信号通路和促纤维化信号通路，抑制上皮细胞/成纤维细胞/免疫细胞介导的炎症反应，从而减少炎性疾病/皮肤疾病（包括泛发性脓疱型银屑病、炎性肠病、系统性红斑狼疮、纤维化疾病等）中驱动致病的细胞炎症因子的释放，达到控制疾病的目的。
HB0034在GPP病人的Ib期临床结果显示其单次给药能够迅速控制GPP的急性发作，并且疗效至少可以持续12周。在接受单次HB0034治疗后，第1周77.8％的患者GPPGA脓疱亚项评分达到0/1（无/几乎无可见脓疱），44.4％的患者GPPGA评分达到0/1（清除或几乎清除）。此外，单次HB0034治疗后第1周GPPASI评分较基线平均改善百分比为66.4％，第4周为78.7％，第12周为90.0％。同时，单次HB0034治疗后第1周脓疱BSA较基线平均改善百分比可达92.4％。
目前已获FDA孤儿药认定用于治疗泛发性脓疱型银屑病（GPP）的IL-36R单抗有Boehringer Ingelheim的Spesolimab和AnaptysBio的ANB019 (Imsidolimab），HB0034是全球第三个获此认定的靶向IL-36R药物。
03、 GPP疾病介绍
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泛发性脓疱型银屑病 （Generalized Pustular Psoriasis, GPP） 是一种罕见、可危及生命的、系统性中性粒细胞性皮肤病。发作时主要表现为全身红斑和脓疱并伴随全身系统性炎症症状。9月20日，国家卫健委医政司印发《关于公布第二批罕见病目录的通知》，GPP被正式列为罕见病。
